Nidlegy获得批准（FDA、EMA、MHRA等）：您需要等待多久？

最后更新2024 年 6 月 18 日

Nidlegy获得批准（FDA、EMA、MHRA等）：您需要等待多久？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

黑色素瘤是一种皮肤癌，全世界每 10 万人中就有 3.4 人罹患这种癌症1。澳大利亚和新西兰的黑色素瘤发病率最高。紧随其后的是北欧和西欧国家2.

目前，如果黑色素瘤是局部晚期并可以手术切除，手术是唯一获准的治疗途径。然而，Nidlegy（达罗蒙）是一种正在研究中的新辅助治疗方法，可帮助患者在手术后获得更好的疗效。

由于 Nidlegy 仍在开发阶段，以下是您需要了解的有关其疗效的信息，包括预计在全球获得批准的时间。

Nidlegy：2024 年治疗黑色素瘤的最新疗法

目前，可以通过手术切除的黑色素瘤患者都接受手术治疗，术后还可能接受经批准的其他系统疗法。但是，对于局部晚期、可完全切除的黑色素瘤，目前还没有获准在新辅助治疗（手术前）中使用的治疗方法。

如果获得批准，Nidlegy（达罗蒙）将成为首个用于可切除黑色素瘤的新辅助疗法，可在手术前使用，以提高手术效果。

Nidlegy 如何治疗皮肤癌？

Nidlegy（达罗蒙）含有两种成分--L19IL2和L19TNF，它们能共同杀死肿瘤细胞并引发针对肿瘤的免疫反应。这是欧洲药品管理局（EMA）批准开发的第一种癌症联合疗法。

由于 Nidlegy 可直接作用于肿瘤部位，因此它可以最大限度地影响癌细胞，同时将全身副作用降到最低。Daromun 的目标是缩小肿瘤体积，改善黑色素瘤等皮肤癌患者的治疗效果。

除黑色素瘤外，Nidlegy 还正在对非黑色素瘤皮肤癌（如基底细胞癌和皮肤鳞状细胞癌）患者进行研究。

在临床试验中，Nidlegy 的效果如何？

2024 年 6 月，Nidlegy 的制造商 Philogen 公司公布了第4 期临床研究的初步结果。在这项研究中，患者要么在服用 Nidlegy 后接受手术治疗，要么只接受手术治疗。

主要报告有

  • 与单纯手术相比，Nidlegy可将复发或死亡风险降低41%；
  • 使用 Nidlegy 后，中位无复发生存期延长了一倍多；

  • 手术后，尼德基组有 29.8%的患者需要辅助治疗，手术组有 40.5%的患者需要辅助治疗；

  • Nidlegy 的安全性基本良好，大多数不良反应为低度和局部不良反应。

宣布这些结果后不久，Philogen 就提交了 Nidlegy 的 EMA 批准申请3。

除上述试验外，还有其他正在进行的涉及达罗门的临床研究，包括：达罗门对临床 IIIB/C 期黑色素瘤患者进行瘤内新辅助治疗的疗效（NeoDREAM）。

  • INTACT/MeRCI：这项二期试验主要针对无法手术切除且对之前的抗PD1疗法无反应的III-IV期黑色素瘤患者。在这项研究中，Nidlegy 或其单独的每种活性成分都将与抗 PD1 治疗相结合。目的是确定在现有的抗PD1疗法中添加Nidlegy（的一种成分）是否比单独使用抗PD1疗法效果更好。该研究预计将于 2028 年结束。

  • 邓肯：这项二期试验旨在测试将达罗门直接注射到高危基底细胞癌（BCC）或皮肤鳞状细胞癌（cSCC）患者肿瘤中的效果。参与研究的患者要么不符合手术条件，要么选择放弃手术。该研究预计将于 2024 年 9 月结束。

Nidlegy 在哪里获得批准？

截至 2024 年 6 月，没有。该药品的制造商 Philogen 于 2024 年 6 月提交了一份 EMA 批准申请3.

Philogen 于 2023 年与 Sun Pharma 签订了欧洲、澳大利亚和新西兰的独家经销协议6。 然而，该药品尚未在澳大利亚或新西兰获得批准。

Nidlegy 何时获得 FDA 批准？

这很难说，因为截至 2024 年 6 月，还没有提交正式的批准申请。通常情况下，申请提交后的审核时间长达 10 个月。

 

Nidlegy 何时获得 EMA 批准？

由于 Nidlegy 的 EMA 批准申请是在 2024 年 6 月才提交的，因此距离批准还有一段时间。

首先，EMA 需要验证申请。从那时起，开始长达 210 天的审查过程。如果制造商需要提供更多信息，这一期限可能会延长。

有鉴于此，Nidlegy（doruman）理论上有望在 2025 年初获得 EMA 批准。

Nidlegy 何时在欧洲上市？

遗憾的是，批准并不等于上市。如果 Nidlegy 于 2025 年初获得欧盟上市许可，那么欧盟各成员国在当地推出该药品所需的时间将各不相同。欧洲各国的上市时间差异很大。德国往往最快（肿瘤药物平均 100 天），而罗马尼亚则最慢（平均 964 天）7。

换句话说，Nidlegy 可能于 2025 年中期在一些欧洲国家上市，而在其他国家则可能于 2028 年左右上市。

Nidlegy 何时获得 MHRA 批准？

截至 2024 年 6 月，Nidlegy（达罗蒙）尚未向 MHRA 提交上市许可申请。

不过，这并不意味着Nidlegy获得MHRA批准所需的时间比其他地方更长。根据英国脱欧后的规定，只要药品获得另一个值得信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）的批准，MHRA 就可以在当地批准药品。这就是所谓的 "国际依赖程序8"。如果 MHRA 决定采用这种方式批准达罗蒙，也不足为奇。

Nidlegy 何时在英国上市？

如果 MHRA 与 EMA 同时批准 daromun（预计在 2025 年初），那么该药将需要接受 NICE 评估，然后才能在英国国民保健服务系统（NHS）中使用。如果获得批准，英国患者应能在 NICE 做出决定后三个月内获得该药。

假设最好的情况是，MHRA 在 2025 年初获得 EMA 批准，而 NICE 也在不久后做出积极决定，那么 Nidlegy 将于 2025 年年中在英国上市。只有时间才能证明这样的时间表是否切实可行。

Nidlegy 何时在澳大利亚和新西兰上市？

澳大利亚和新西兰是全球黑色素瘤发病率最高的国家，因此让患者知道 Nidlegy 什么时候会来到这两个国家尤为重要。

截至 2024 年 6 月，Nidlegy 还没有提交 TGA 批准申请。一旦提交申请，审批和注册过程可能需要 330 天。

新西兰的情况与此类似，但其标准审批流程稍短，最长为 100 天。

根据目前的情况，至少在 2025 年年中之前，澳大利亚或新西兰的黑色素瘤患者都不太可能获得 Nidlegy（doruman）。

如何在 Nidlegy 在贵国获得批准之前获得它

根据您所在的地区，等待 Nidlegy 获得批准可能需要数月或数年的时间。对于所有患者来说，等待如此漫长的时间可能不是一种选择。幸运的是，您不必等到这种药物在您的国家获得批准。您只需等待它在某地获得批准。然后，您就可以通过 "命名患者导入"（扩大使用范围）在其他任何地方获得药物。

Nidlegy (doruman) 扩大访问范围

即使某种药品尚未在您的国家获得批准或上市，您也可以合法地获得这种药品。一项名为 "指定患者进口（扩大准入）"的规定允许您购买和进口药品，只要药品符合这些条件即可：

  • 在某处得到批准；
  • 在贵国尚未获得批准或上市（尚未）；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这一过程需要主治医生开具处方。与所有其他情况一样，医生承担治疗责任。每个国家的具体文件要求可能有所不同。

您是否希望尽快开始使用 Nidlegy，并遵守 "命名患者进口 "规定？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享。一旦世界上某处的 doruman 获准上市，我们将立即为您提供购买支持。

 

 

参考文献：

  1.  黑色素瘤的全球发病率、死亡率、风险因素和趋势：登记系统分析》。美国临床皮肤病学杂志》，2023 年 6 月 10 日。
  2. 皮肤癌统计数据。世界癌症研究基金会，2024 年 6 月 18 日访问。
  3. 向 EMA 提交 Nidlegy™ 营销授权申请。Philogen, 2021 年 2 月 17 日。
  4. 达罗蒙对临床 IIIB/C 期黑色素瘤患者瘤内新辅助治疗的疗效（NeoDREAM）。ClinicalTrials.gov，2024 年 6 月 18 日访问。 
  5. 非黑色素瘤皮肤癌患者的达罗蒙瘤内给药（DUNCAN）。ClinicalTrials.gov，2024 年 6 月 18 日访问。
  6. Sun Pharma 与 Philogen 就特种产品 NIDLEGY™ 在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化签订独家经销、许可和供应协议。BioSpace，2024 年 6 月 18 日访问。
  7. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA，2024 年 6 月 18 日访问。
  8. 快速审批药品--英国发布新国际认可程序的详细指南。Inside EU Life Sciences》，2023 年 9 月 11 日。
  9. 处方药注册程序。治疗商品管理局（TGA），2021 年 8 月 12 日。
  10. 评估时限和注册情况。Medsafe，2023 年 9 月 7 日。
  11. 瘤内 L19IL2 或 L19TNF 或 L19IL2/L19TNF 联合Pembrolizumab 对无法切除的黑色素瘤患者的疗效研究（INTACT/MeRCI）。ClinicalTrials.gov，2024 年 6 月 18 日访问。