Vyndaqel (tafamidis)。淀粉样变性的治疗方法被FDA批准
转甲状腺素淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病，其中一种称为淀粉样的纤维物质沉积在身体周围的组织和器官中，包括神经。这些沉积物干扰了正常的神经功能，并可能导致一种称为多发性神经病的疾病，其特点是手脚无力、麻木和疼痛。Tafamidis ，也被称为Vyndaqel ，用于减缓早期多发性神经病患者的神经损伤。
Tafamidis (Vyndaqel): 一种减缓早期多发性神经病患者神经损伤的药物。
Tafamidis (Vyndaqel)用于治疗一种被称为转甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病变（TTR-FAP）的罕见疾病。它已在许多国家获得批准，包括巴西、以色列、韩国、欧盟国家和美国。在其他一些国家，例如澳大利亚，它被指定为孤儿*，用于治疗经遗传性心肌病（TTR-CM）--该疾病影响心肌。
* 有了孤儿药的称号，这种药物的评估和开发可以更快地完成，希望患有这些严重和罕见疾病的人能够从新的治疗方案中受益，否则的话，这些方案需要更长的时间才能获得。
什么是tafamidis (Vyndaqel)？
Tafamidis 是Vyndaqel 的活性成分，为胶囊形式。它适用于受经甲状腺素淀粉样变影响并患有多发性神经病的患者。多发性神经病，或称周围神经病，是由于周围神经（从脊髓到手臂、手、腿和脚的神经）受损而导致的，这常常导致四肢无力、麻木和疼痛的感觉。
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tafamidis (Vyndaqel)的效果如何？
tafamidis (Vyndaqel)的疗效已在临床试验中得到检验。主要研究持续了18个月，包括128名携带特定基因突变（V30M）的患者。这些参与者处于该疾病的第1阶段，这意味着他们在大部分时间内能够在没有支持的情况下行走。那些服用tafamidis (Vyndaqel)的人显示出优于安慰剂的结果，神经损伤更少，生活质量更高。
18个月后的最后分析
18个月后的最后分析
更多详情请参考页面底部的处方信息。
tafamidis (Vyndaqel)会有哪些副作用？
处方信息中列出的最常见的副作用包括腹泻、尿路感染、胃痛或腹痛、女性阴道感染。
请注意，这不是一个全面的指南。请咨询您的主治医生和页面底部的处方信息，以了解副作用的完整细节。
tafamidis (Vyndaqel)如何服用？
胶囊应口服，每日一次。应整粒吞服，不可切开或压碎，可与食物同服或不服。
请注意，这不是一个治疗计划。如需个性化的治疗方案，请咨询您的医生。更多详情，您也可以参考页面底部的完整处方信息。
tafamidis (Vyndaqel)是如何工作的？
有关tafamidis (Vyndaqel) 工作方式的更多细节，请咨询您的医生或查看页面底部的处方信息。这并不打算成为一个全面的科学解释。
需要支持吗？
如果您或您的亲戚或朋友是经蝶呤淀粉样变的病人，您可能想询问有关这种疾病的药物的问题。如果你想问关于如何获得tafamidis (Vyndaqel)，或关于我们的一般服务的问题，我们的合格药剂师和专家团队随时准备提供支持和协助查询。我们的团队会讲17种不同的语言，随时准备提供帮助。
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everyone.org以合法的方式向世界各地的病人、医院和医生提供最新批准的药品。我们以最优惠的价格采购创新药物，并确保安全和高效的交付。我们已经成功地运送到全世界超过88个国家，并且已经支持了超过11000名医生和病人。
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参考文献
- 产品特性概要[EMA]：Vyndaqel (tafamidis) [PDF]，辉瑞有限公司，2011年11月。
- 欧洲公共评估报告（EPAR）为Vyndaqel [PDF]，辉瑞有限公司，2011年11月。
- 辉瑞公司，n.d.，Transthyretin amyloidosis，引自2018年10月17日。
- Benson M.，Maurer M. 2016年，淀粉样变性基金会，《转铁蛋白淀粉样变性指南》，2018年10月18日引用。
- Therapeutic Goods Administration[TGA]2011，2017年7月1日之前的"孤儿药"指定，（最后更新：2018年7月6日），2018年10月29日引用。
- Merlini, G., et al.tafamidis 对非Val30Met转甲状腺素淀粉样变患者的转甲状腺素稳定和临床结果的影响。心血管转化研究杂志。2013年10月8日；6（6），1011-20。
