Spinraza 上的报销信息 (nusinersen)
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种影响运动和肌肉力量的罕见遗传疾病。Nusinersen （其品牌名称为Spinraza ）是第一个也是唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的儿童和成人。Nusinersen 不是一种治愈方法，但它已被证明可以改善患者的身体状况和生活质量。
目前唯一被批准的治疗
脊髓肌肉萎缩症的药物。
Nusinersen (Spinraza)是一种被批准的治疗方法，可能为一些患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的儿童和成人带来希望。它已被批准在美国、欧盟、巴西、日本、瑞士、加拿大和澳大利亚等国使用。临床试验表明，这种药物可以对患有SMA的儿童和成人的生活产生积极影响。虽然它不是全球通用，但无法获得这种药物的患者可以安全、合法地将这种药物进口到他们的国家。
什么是nusinersen (Spinraza)？
这种药是为SMA患者注射的。SMA影响运动神经元，被认为是由DNA染色体的变化（突变）引起的。Nusinersen (Spinraza)有望抵消这种突变的DNA的行为，这应该有助于维持运动神经元。Nusinersen (Spinraza)是第一个也是唯一一个被批准以这种方式起作用的治疗。
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nusinersen (Spinraza) 在我的国家是否可以报销？
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nusinersen (Spinraza)的效果如何？
nusinersen (Spinraza)的有效性已在临床试验中得到检验。这些临床试验集中在三个以不同方式受影响的患者群体：婴儿期发病（1型）SMA患者、晚期发病（2型和3型）SMA患者，以及可能发展为1型或2型SMA的无症状婴儿（根据基因测试诊断）。
婴儿期SMA的研究
第一项研究包括6个月以下已经出现疾病迹象的婴儿。临床研究显示，服用这种药物的婴儿在运动里程碑方面有所改善，其中包括以下因素：踢腿、控制头部、坐姿或行动能力（爬行或移动）。而没有接受这种药物治疗的婴儿则没有达到这些里程碑。
改进
51%
Spinraza
与
0%
未处理
61%
Spinraza
与
32%
未处理
更多详情请参考页面底部的处方信息。
晚期SMA的研究
该组的儿童在6个月后出现了疾病的迹象（2型或3型）。服用nusinersen (Spinraza)的人显著提高了他们完成某些体力活动的能力（用一种称为HFMSE的测试来衡量）。这种提高在整个研究期间（大约3年）一直保持。
更多详情请参考页面底部的处方信息和参考文献。
症状前SMA婴儿的研究
这项正在进行的研究涉及25名婴儿，他们的基因测试显示他们患有SMA（1型或2型）。在他们出现SMA症状之前，就给他们服用药物。
最新数据显示，经过2年多的时间（25.6个月），与未治疗的1型或2型SMA患儿相比，患儿的病情有了很大的改善。
- 所有的婴儿都是活的，没有一个婴儿需要永久通气。
- 在最后一次访问中，记录的平均CHOP INTEND*得分为58.4（最高分为64分）。
*CHOP INTEND（费城儿童医院神经肌肉疾病婴儿测试）测量SMA婴儿的一般运动功能。
更多详情请参考页面底部的处方信息和参考文献。
与nusinersen (Spinraza)会有哪些副作用？
nusinersen (Spinraza)最常见的副作用包括下呼吸道（气管、支气管和肺）感染、发烧、肠道运动减少或受阻、头痛、呕吐、背痛和腰椎穿刺后综合症（一种导致脊髓液漏出的综合症）。
与nusinersen (Spinraza)类似的药物已被证明在使用时导致严重的反应；如出血并发症和对肾脏的损害，这可能是急性甚至是致命的。
请注意，这不是一个全面的指南。请咨询您的主治医生和页面底部的处方信息，以了解副作用的完整细节。
nusinersen (Spinraza)如何服用？
如需了解更多详情，您也可以参考页面底部的完整处方信息。
nusinersen (Spinraza)是如何工作的？
有关nusinersen (Spinraza) 工作方式的更多信息，请咨询您的医生或查看页面底部的处方信息。
这并不打算成为一个全面的科学解释。
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如果您是一位SMA患者或有一位SMA患儿，您可能想询问有关这种疾病的药物的问题。如果您想询问关于如何获得nusinersen (Spinraza)，或关于我们的一般服务的问题，我们的合格药剂师和专家团队随时准备提供支持和协助查询。我们的团队会讲17种不同的语言，随时准备提供帮助。
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